Vorig jaar schreven we al over CRISPR-CAS9 als veelbelovende gentherapie. CRISPR Therapeutics zet deze techniek in voor de behandeling van sikkelcelanemie en ß-thalassemie. Doel is om uiteindelijk deze aandoeningen volledig te kunnen genezen. De eerste resultaten uit in-vitro studies en dierstudies zijn veelbelovend. Naar verwachting start CRISPR Therapeutics met de eerste klinische trial naar ß-thalassemie in 2018.
