Casgevy is een therapie voor sikkelcelziekte en
bèta-thalassemie gebaseerd op de veelbelovende
CRISPR gene-editing technologie. Sikkelcelziekte is
veelvoorkomend in Afrika en bèta-thalassemie in Azië. In
deze twee aandoeningen is het DNA voor de productie van
hemoglobine in rode bloedcellen van de patiënt aangedaan.
Hemoglobine wordt gebruikt om zuurstof door het lichaam
te vervoeren. Deze technologie is in staat om het DNA
van cellen te veranderen en ziektes met DNA-mutaties bij
de kern op te lossen. Casgevy past het DNA in stamcellen
aan waardoor functioneel foetaal hemoglobine wordt
geproduceerd. Dit gebeurt door stamcellen in een lab te
behandelen en daarna bij de patiënt in te spuiten. Het effect
hiervan is van potentieel levensbelang. Deze technologie
is de eerste FDA goedgekeurde CRISPR-Cas9 gebaseerde
therapie15-17.
