CRISPR-Cas is een veelbelovende genmodificatietechniek. Het revolutionaire aan CRISPR is dat het relatief eenvoudig, snel, precies en goedkoop is. Genetisch materiaal wordt geknipt op een specifieke plaats en daar kunnen stukjes genetisch materiaal worden toegevoegd of verwijderd. Doordat CRISPR zo nauwkeurig knipt, bestaat er een minimaal risico op bijwerkingen. De techniek kent brede toepassingen voor plant, mens en dier. Onderzoekers hopen bij mensen bijvoorbeeld menselijke genen te repareren of infectieziekten te bestrijden.

De techniek heeft de afgelopen jaren een exponentiële ontwik-keling doorgemaakt. Er worden al behandelingen ontwikkeld op basis van genmodificatie van lichaamscellen. Eerder schreven wij al over de eerste experimenten om bijvoorbeeld β-thalassemie of kanker te behandelen [1,2]. Experimenten met kiembaancellen, cellen waarmee het erfelijk materiaal aan het nageslacht wordt doorgegeven, laten langer op zich wachten. De toepassing van
genmodificatie op deze cellen ligt namelijk gevoelig omdat de gewijzigde erfelijke informatie doorgegeven wordt aan het na-geslacht. Langetermijneffecten en neveneffecten van de techniek zijn nog onduidelijk [2,3]. Echter, in november 2018 werd de wereld geschokt met het nieuws van de Chinese wetenschapper, He Jiankui. Hij meldde via Youtube dat hij erin geslaagd was om de eerste door CRISPR aangepaste menselijke baby’s te ‘creëren’ [3-5].

CRISPR maakt nieuwe therapieën en producten mogelijk, maar brengt tegelijkertijd ook ethische en medische dilemma’s naar voren. Zo injecteerde een groep ‘biohackers’ zichzelf met CRISPR om meer spiergroei teweeg te brengen[6]. Sjoerd Repping, hoofd van het Centrum voor Voortplantingsgeneeskunde van het Amsterdam UMC, stelde: “De techniek is er. Punt. Die gaat niet meer weg. Dit gaat gebeuren. Sterker nog: het is nu gebeurd. We moeten onszelf wel afvragen hoe het veilig kan en vooral afspreken bij wie we dit wenselijk vinden” [7]. Toepassingen van genmodificatie kunnen immers ook indirect grote invloed hebben op onze volksgezondheid hebben. Ingebouwde genetische eigenschappen kunnen zich snel en mogelijk onomkeerbaar verspreiden in een populatie van een organisme en vervolgens in de leefomgeving [8,9]. Dit biedt mogelijkheden voor infectie-ziektebestrijding. Een voorbeeld is het kweken van een malaria-mug die geen parasiet meer kan overdragen [10]. Er kunnen echter ook onbedoeld nieuwe varianten ontstaan.

Recentelijk zijn er diverse veelbelovende therapeutische ontwikkelingen op het gebied van CRISPR geweest, voor onder meer dementie, hemofilie en de ziekte van Duchenne [8-10]. Daarnaast ontdekten onderzoekers aan de TU Delft een methode om de techniek voorspelbaarder en stabieler te maken [11,12]. Inmiddels lopen er diverse klinische studies op uiteenlopende onderzoeksgebieden zoals oncologie, virale infecties en oog-ziekten [13]. Er zijn zelfs al commerciële CRISPR diensten voor de gezondheidszorg in ontwikkeling [1, 14-16].

De snelle ontwikkelingen maken duidelijk dat het een techniek is met enorme potentie. Door met hoge mate van precisie het genetisch materiaal aan te passen komt de genezing van veel ziekten in zicht. Tegelijkertijd leren recente ontwikkelingen onsook dat het van groot belang is zorgvuldig, volgens een ethisch en regelgevend kader, te werk te gaan. Een mogelijk probleem hierbij is dat opvattingen over genetische ziekten en wet- en regelgeving internationaal verschillen [17,18]. CRISPR zal een belang-rijke bijdrage gaan leveren aan precision medicine. De eerste toepassingen vinden inmiddels de weg naar de gezondheidszorg. Het is aan ons om er op een juiste manier mee om te gaan.